Brasil inicia tratamento inovador para crianças com distrofia muscular de Duchenne

Dois pacientes começam exames para receber a terapia gênica Elevidys, que promete ajudar a restaurar funções motoras em crianças com DMD.

Por Paloma de Sá | GNEWSUSA

O Ministério da Saúde iniciou, na última sexta-feira (24), os exames preliminares de dois pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), conforme exigido pelo Supremo Tribunal Federal (STF). Estes exames são uma etapa essencial para a administração da terapia gênica com o medicamento Elevidys, que visa tratar a DMD, uma condição genética que causa perda progressiva das habilidades motoras, como correr, pular e subir escadas.

Os dois primeiros pacientes foram avaliados pela equipe do Serviço de Referência em Doenças Raras do Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), dando início ao processo de preparação para a infusão do medicamento. A terapia com Elevidys foi desenvolvida para restaurar parcialmente a função muscular em crianças entre 4 e 7 anos e 11 meses, oferecendo uma esperança para os pacientes pediátricos diagnosticados com DMD.

Apesar da inovação, o Ministério da Saúde destaca que a terapia gênica ainda está em fase de monitoramento. Os dados clínicos disponíveis sobre a eficácia do tratamento são limitados, e a comunidade científica segue debatendo seus reais benefícios. Como parte do acompanhamento, a pasta reitera que as infusões de Elevidys exigem monitoramento contínuo, com a avaliação de cada caso individualmente.

A decisão do STF estabeleceu um prazo de 90 dias para que o Ministério da Saúde realizasse a compra do medicamento, sem a necessidade de licitação, para os pacientes que atendem aos requisitos clínicos necessários, como a capacidade de andar dentro dos parâmetros estabelecidos para a faixa etária. Este prazo visa atender urgentemente as crianças próximas ao limite de idade para o tratamento, com o ministério realizando aquisições emergenciais para casos específicos.

O ministro do STF Gilmar Mendes autorizou o Ministério da Saúde a implementar todas as medidas necessárias para garantir a importação do medicamento para os pacientes que necessitam da infusão dentro dos próximos 150 dias. Para aqueles que se enquadram nos critérios estabelecidos e possuem decisão judicial favorável, a compra sem licitação também é permitida, conforme as determinações judiciais. Vale destacar que o Elevidys ainda não foi incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS).

A aquisição do medicamento representa um marco para o tratamento da DMD no Brasil. A Roche, farmacêutica responsável pelo Elevidys, submeteu, em 15 de janeiro, um pedido de incorporação do medicamento à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). A Conitec está atualmente analisando a solicitação.

Embora o medicamento tenha sido registrado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) de forma excepcional, o acompanhamento contínuo da terapia será essencial. A Roche será responsável por apresentar dados adicionais sobre os benefícios da terapia, com o registro válido até 2029. A renovação do registro dependerá do cumprimento de exigências específicas.

Em consonância com a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, o Ministério da Saúde informou que as infusões do Elevidys serão realizadas em unidades hospitalares públicas do SUS, garantindo a segurança dos pacientes e o uso responsável dos recursos públicos. O tratamento será oferecido com base em critérios técnicos e evidências científicas, com o objetivo de otimizar a eficácia da terapia e assegurar a saúde dos pacientes.

O Ministério da Saúde reafirma seu compromisso com a implementação das decisões judiciais e o uso eficiente dos recursos públicos. Ao mesmo tempo, continuará monitorando os avanços científicos sobre a DMD, assegurando que as ações adotadas sejam fundamentadas em dados sólidos e beneficiem os pacientes de maneira sustentável para o SUS.