Com terceira aplicação do medicamento, Sistema Único de Saúde reforça compromisso com tratamento de doenças raras e inovações terapêuticas.
Por Paloma de Sá |GNEWSUSA
O Brasil deu mais um passo significativo na democratização do acesso à medicina de ponta. O Sistema Único de Saúde (SUS) realizou, nesta terça-feira (20), a terceira infusão da terapia gênica Zolgensma, considerada a mais cara do mundo, em um bebê diagnosticado com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, no Hospital da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp), interior de São Paulo.
Esta foi a primeira aplicação do Zolgensma no estado de São Paulo por meio da rede pública e a terceira no país, após os procedimentos realizados simultaneamente no último dia 14 em Brasília e Recife. O paciente é um bebê com menos de seis meses, nascido na capital paulista.
O que é o Zolgensma?
O Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) é uma terapia gênica inovadora usada no tratamento da AME tipo 1, uma doença rara e grave que afeta os neurônios motores responsáveis pelos movimentos voluntários, como respirar, engolir e se mover. Sem tratamento, a doença pode ser fatal antes dos 2 anos de idade.
Com custo estimado em cerca de R$ 7 milhões por dose, o medicamento é administrado em dose única, por infusão intravenosa. A terapia insere um gene funcional no DNA do paciente para compensar a falha genética que causa a AME.
Acesso pelo SUS
A incorporação do Zolgensma ao SUS foi viabilizada por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco com a fabricante. Nesse modelo, o pagamento à indústria está vinculado à eficácia do tratamento no paciente — uma estratégia inédita no país. O acordo também garantiu ao Brasil o menor preço de lista do mundo para o medicamento.
Segundo o Ministério da Saúde, a medicação é destinada exclusivamente a crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade e que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.
Até o momento, 15 solicitações de aplicação do medicamento já foram protocoladas no SUS. A coordenação do programa está a cargo da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação para o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (SECTICS).
Avanço simbólico
O neuropediatra Marcondes França Júnior, responsável pelo procedimento na Unicamp, destacou o simbolismo da conquista:
“Para quem conhece doenças neuromusculares há muitos anos, sabe o quanto esse momento é histórico. Já vimos crianças morando em hospitais sem perspectiva. Hoje, podemos oferecer uma correção genética no SUS. Isso era inimaginável há pouco tempo.”
A equipe multidisciplinar envolvida incluiu neurologistas, pediatras, farmacêuticos e enfermeiros. O bebê permanecerá sob observação e acompanhamento por até cinco anos, conforme diretrizes clínicas.
Potencial de mudança de vida
Com o Zolgensma, pacientes têm chance real de desenvolver habilidades motoras básicas, como sustentar o tronco, sentar-se sem apoio, engolir e mastigar — capacidades que seriam perdidas com a progressão da AME tipo 1.
Além do Zolgensma, o SUS também disponibiliza outros medicamentos, como nusinersena (Spinraza) e risdiplam (Evrysdi), de uso contínuo. No entanto, pacientes tratados com Zolgensma não precisam de terapias complementares para a AME.
Onde encontrar os serviços de referência em SP
O acesso à terapia gênica é feito por meio dos centros de referência em doenças raras do SUS. O estado de São Paulo possui seis unidades habilitadas:
| Cidade | Hospital |
|---|---|
| Campinas | Hospital da UNICAMP |
| Ribeirão Preto | Hospital das Clínicas de Ribeirão Preto |
| São José do Rio Preto | Hospital de Base de São José do Rio Preto |
| São Paulo (capital) | Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP |
| Botucatu | Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu (UNESP) |
| Taubaté | Grupo de Assistência à Criança com Câncer |
O Ministério da Saúde prevê habilitar mais nove unidades em todo o Brasil até o final de 2025.
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