Com custo de R$ 7 milhões por dose, Zolgensma começa a ser aplicado gratuitamente na rede pública. Primeiras infusões ocorreram em Brasília e Recife; expectativa é atender 137 pacientes em dois anos.
Por Paloma de Sá | GNEWSUSA
O Sistema Único de Saúde (SUS) deu um passo histórico no tratamento de doenças raras ao realizar, na quarta-feira (14), as primeiras aplicações do medicamento Zolgensma, voltado para crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A infusão foi realizada simultaneamente em dois centros de referência: o Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e o Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE). As primeiras beneficiadas foram duas bebês com menos de seis meses de idade.
O Zolgensma é uma terapia gênica de dose única considerada uma das mais caras do mundo, com custo estimado de R$ 7 milhões por aplicação. A oferta na rede pública foi viabilizada por um Acordo de Compartilhamento de Risco entre o Ministério da Saúde e a fabricante do medicamento. Essa estratégia inédita no Brasil condiciona o pagamento ao sucesso do tratamento, reduzindo os custos e riscos ao Estado. Como resultado, o país obteve o menor preço de tabela do mundo para o fármaco.
Durante visita ao hospital em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a relevância do momento. “É um marco histórico. Muitas famílias jamais teriam condições de custear esse tratamento. Garantir acesso a essa terapia transformadora pelo SUS é um gesto de justiça e humanidade”, afirmou o ministro.
Com a adoção do Zolgensma, o Brasil passa a integrar um seleto grupo de seis países que oferecem o medicamento por meio de seus sistemas públicos de saúde, ao lado de Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. A terapia é indicada exclusivamente para crianças diagnosticadas com AME tipo 1, com até seis meses de vida e que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.
As primeiras pacientes foram escolhidas por estarem próximas do limite de idade para a infusão e por preencherem todos os critérios clínicos definidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para AME tipos 1 e 2.
A emoção marcou o depoimento da mãe da bebê atendida em Brasília, Millena Brito, que recebeu o diagnóstico da filha aos 13 dias de vida. “Nunca deixei de ter esperança. Ver minha filha com chance de andar, correr, me chamar de mãe… é a realização de um sonho. Posso viver a maternidade de outra forma”, disse, emocionada.
Impactos esperados
Com o tratamento, essas crianças podem apresentar significativas melhorias motoras, como sustentar o tronco, sentar sem apoio e até desenvolver habilidades como mastigar e engolir. O Ministério da Saúde estima que 137 crianças com AME tipo 1 sejam beneficiadas nos primeiros dois anos de implementação.
Até o momento, 15 solicitações formais já foram protocoladas para acesso ao Zolgensma via SUS, e estão em processo de análise. Os dois primeiros atendimentos marcam o início dessa nova etapa de cuidados oferecidos às famílias afetadas pela doença.
Apesar de não haver cura definitiva para a AME, os tratamentos disponíveis – entre eles o Zolgensma, além dos medicamentos nusinersena e risdiplam (de uso contínuo) – conseguem estabilizar a progressão da doença. A infusão de Zolgensma substitui a necessidade de outras terapias para AME tipo 1.
Como acessar o tratamento
Famílias interessadas devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras credenciados pelo SUS. Nessas unidades, a criança será avaliada por um médico especialista que verificará se os critérios de elegibilidade são atendidos para iniciar o processo de solicitação.
Desses serviços, 31 já estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica, sendo 22 totalmente habilitados e 9 em fase de capacitação. As unidades estão distribuídas em 14 estados e no Distrito Federal, com previsão de suporte logístico – incluindo passagens e hospedagem para o paciente e um acompanhante – em casos em que não há centros habilitados no estado de origem.
Acompanhamento e critérios de pagamento
As crianças que receberem o medicamento serão acompanhadas até os cinco anos de idade pelo serviço de referência. Esse monitoramento clínico contínuo é parte essencial do Acordo de Compartilhamento de Risco, que define o seguinte modelo de pagamento à empresa fornecedora:
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40% do valor, no momento da infusão;
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20% após 24 meses, se a criança controlar a musculatura da nuca;
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20% após 36 meses, caso consiga manter o tronco ereto por pelo menos 10 segundos;
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20% após 48 meses, se os ganhos motores forem mantidos;
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Pagamentos são suspensos em caso de óbito ou se houver necessidade de ventilação mecânica permanente.
Serviços habilitados
O tratamento pode ser solicitado em hospitais referência nos seguintes estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo. A lista completa está disponível nos canais do Ministério da Saúde.
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