Autoridades dos Estados Unidos e do Brasil investigam ligação entre a terapia gênica Elevidys e a morte da criança; medicamento é indicado para distrofia muscular de Duchenne e é um dos mais caros do mundo.
Por Paloma de Sá | GNEWSUSA
A morte de um menino de 8 anos no Brasil, ocorrida no dia 7 de junho de 2025, acendeu um alerta global sobre os riscos da terapia gênica Elevidys, usada no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne. O caso está sendo investigado pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos e pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
Fabricado pela empresa norte-americana Sarepta Therapeutics, o Elevidys é um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo estimado de R$ 17 a R$ 20 milhões por dose. Ele foi aprovado pela FDA em 2023 para uso em pacientes pediátricos com distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara e degenerativa.
Segundo a agência Reuters, esta é a terceira morte registrada após o uso da terapia, que também foi administrada a dois adolescentes nos EUA, de 15 e 16 anos. Nos três casos, os pacientes apresentaram falência hepática aguda. A FDA afirmou que está avaliando os dados clínicos e a relação entre o medicamento e os óbitos.
Apesar de o tratamento ter sido realizado no Brasil, a Sarepta afirmou, em nota oficial, que o médico responsável considerou que a morte não teve relação direta com o uso do Elevidys. Ainda assim, o caso está sendo analisado pelas autoridades sanitárias americanas e brasileiras.
Anvisa suspende uso preventivamente no Brasil
No Brasil, a Anvisa decidiu suspender temporariamente a aplicação do Elevidys no país, mesmo sem evidências conclusivas de ligação com a morte. Segundo a agência, a medida é preventiva e busca proteger pacientes diante de novas informações internacionais sobre eventos adversos graves relacionados à terapia gênica.
“A Anvisa está acompanhando de perto as investigações em andamento nos Estados Unidos e revisando os dados de segurança do produto. Até que haja esclarecimento técnico suficiente, optamos pela suspensão cautelar do uso no Brasil”, afirmou a agência em comunicado oficial.
Entenda o que é o Elevidys
O Elevidys é uma terapia gênica avançada desenvolvida para tratar a distrofia muscular de Duchenne, um tipo de distrofia que afeta meninos e causa degeneração progressiva dos músculos. A doença é causada por uma mutação genética que impede a produção da distrofina, uma proteína essencial para a integridade muscular.
A terapia funciona por meio da inserção de um gene modificado, chamado microdistrofina, transportado por um vírus adeno-associado (AAV). Esse material genético é administrado por infusão intravenosa única, com o objetivo de restaurar parcialmente a função muscular.
Apesar de promissora, a terapia traz riscos significativos, incluindo respostas imunológicas graves, hepatite tóxica e falência hepática, como demonstrado nos casos em investigação.
Perspectivas e próximos passos
A FDA ainda não suspendeu a autorização de uso do Elevidys nos Estados Unidos, mas já solicitou à Sarepta que atualize os protocolos de monitoramento e segurança. O órgão regulador norte-americano também orientou médicos e pesquisadores a informarem imediatamente qualquer evento adverso associado à terapia.
A Sarepta, por sua vez, declarou estar colaborando com as autoridades de saúde em todas as investigações e reiterou sua confiança na segurança e eficácia da terapia quando aplicada dentro dos critérios clínicos estabelecidos.
Enquanto isso, familiares e profissionais da saúde aguardam respostas mais claras sobre os riscos da terapia, que representa uma esperança para muitos pacientes com Duchenne, mas também exige rígido controle, acompanhamento médico contínuo e decisões éticas transparentes.
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