Cientistas desaceleram doença de Huntington pela 1ª vez com terapia genética inovadora

Estudo britânico aponta que tratamento com vírus modificados reduziu em até 75% a progressão da doença degenerativa, oferecendo nova esperança para pacientes

Por Paloma de Sá| GNEWSUSA

Pesquisadores da University College London (UCL) anunciaram um avanço inédito no tratamento da doença de Huntington, condição genética rara e incurável que causa degeneração progressiva do cérebro. Uma terapia gênica experimental, baseada em injeções de vírus modificados, conseguiu reduzir em 75% a progressão da doença em pacientes acompanhados por três anos.

O estudo

O tratamento, chamado AMT-30, é a primeira terapia gênica já testada em seres humanos com a doença de Huntington. O ensaio clínico envolveu 29 pacientes, dos quais 12 receberam uma dose alta do medicamento.

De acordo com os cientistas, o avanço da condição nos participantes foi comparado ao de um grupo externo que recebeu apenas cuidados padrão. Os resultados mostraram desaceleração significativa da degeneração cerebral, representando um marco no combate à doença.

A pesquisa é desenvolvida pela biofarmacêutica uniQure, em colaboração com a UCL. A empresa planeja submeter o tratamento à aprovação da Food and Drug Administration (FDA), agência regulatória de saúde dos Estados Unidos, no início de 2026.

O que é a doença de Huntington

A doença de Huntington é um distúrbio neurológico hereditário raro, que afeta cerca de 7 a cada 100 mil pessoas no mundo. É causada por uma mutação no gene HTT, responsável pela produção da proteína huntingtina.

Quando defeituosa, essa proteína provoca danos progressivos às células cerebrais, levando a sintomas motores (como movimentos involuntários), cognitivos (perda de memória e dificuldade de raciocínio) e psíquicos (alterações de humor e depressão).

Por ser um gene dominante, basta que um dos pais seja portador para que os filhos tenham 50% de chance de herdar a mutação. A doença, geralmente, se manifesta entre os 30 e 50 anos e não tem cura.

Como funciona o tratamento

A terapia AMT-30 utiliza vírus geneticamente modificados para levar ao cérebro uma sequência de RNA capaz de reduzir a produção da huntingtina defeituosa.

“Trata-se de uma intervenção única, com potencial de oferecer efeito duradouro, reduzindo a toxidade da proteína que destrói as células nervosas”, afirmaram os pesquisadores da UCL.

Segundo a equipe, o objetivo é estabilizar ou retardar a progressão da doença, melhorando a qualidade e a expectativa de vida dos pacientes.

Um marco para doenças neurodegenerativas

Especialistas destacam que o sucesso do estudo representa um passo importante na medicina de precisão, pois aborda a causa genética da doença, e não apenas os sintomas.

Caso seja aprovada pela FDA, a terapia AMT-30 poderá se tornar a primeira opção de tratamento modificador da doença de Huntington, oferecendo esperança a milhares de famílias afetadas em todo o mundo.