Tratamento experimental pode reduzir progressão da Doença de Huntington em até 75%, dizem pesquisadores

A doença de Huntington afeta o sistema nervoso, - FOTO: Reprodução / Freepik

Terapia genética AMT-130 mostra resultados preliminares promissores em estudo clínico, abrindo caminho para mudanças profundas no manejo da doença hereditária

Por Paloma de Sá | GNEWSUSA

Pesquisadores anunciaram que um estudo clínico com a terapia genética AMT-130, desenvolvido pela uniQure em colaboração com o University College London (UCL), apresentou resultados preliminares encorajadores: após três anos de acompanhamento, pacientes tratados tiveram sinais de redução de até 75% na progressão clínica da Doença de Huntington em comparação a quem não recebeu a terapia.

O avanço é visto como um marco histórico no combate à doença, até então incurável e caracterizada por danos progressivos ao cérebro, comprometimento cognitivo e motor.

Como funciona o tratamento e o que os números indicam

O AMT-130 utiliza um vírus modificado como vetor para entregar microRNAs capazes de silenciar o gene mutante responsável pela produção da proteína tóxica huntingtina, que causa a degeneração neuronal.

O procedimento envolve uma cirurgia cerebral extensa — que pode durar entre 12 e 20 horas — em centros especializados, para infundir o tratamento diretamente nos neurônios afetados.

No estudo, 29 pacientes foram acompanhados por até três anos. Aqueles que receberam doses mais altas mostraram melhora em medidas motoras, cognitivas e de função diária, sugerindo um retardo significativo da progressão da doença.

Biomarcadores, como os níveis de neurofilamento leve (NfL) — indicador de dano neuronal —, também apresentaram resultados mais favoráveis nos pacientes tratados.

Importância médica e desafios futuros

Especialistas consideram o resultado um divisor de águas, já que os tratamentos disponíveis até hoje focavam apenas no controle dos sintomas, sem alterar de forma significativa a progressão da doença.

No entanto, médicos alertam que os dados ainda são iniciais, com número limitado de pacientes e alto custo do procedimento, que exige infraestrutura médica avançada, equipe treinada e acompanhamento de longo prazo.

O que isso significa para pacientes e para o sistema de saúde

Pacientes diagnosticados precocemente poderão ser os mais beneficiados, pois a preservação das funções cognitivas e motoras tende a ser maior quando a toxicidade da proteína huntingtina é reduzida mais cedo.

Há expectativa de que a AMT-130 seja avaliada para aprovação regulatória nos Estados Unidos, Reino Unido e Europa nos próximos meses ou anos.

Para que a terapia se torne acessível, serão necessários esforços em treinamento de equipes médicas, centros especializados, monitoramento rigoroso e debate ético sobre custos e critérios de acesso.