Acordo com farmacêutica garante tratamento gratuito para atrofia muscular espinhal.
Por Paloma de Sá |GNEWSUSA
Famílias de crianças com AME (Atrofia Muscular Espinhal) travavam uma longa batalha judicial para garantir o acesso ao Zolgensma, terapia gênica inovadora capaz de restaurar a função dos neurônios motores. Agora, a esperança se renova: o medicamento, cujo custo gira em torno de R$ 7 milhões, passará a ser fornecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS), conforme anunciado pelo Ministério da Saúde.
No último sábado (22), o Ministério oficializou um Acordo de Compartilhamento de Risco com a Novartis, empresa farmacêutica multinacional responsável pelo medicamento. A parceria estabelece que o pagamento será condicionado aos resultados obtidos pelo paciente, que será monitorado por uma equipe especializada.
Segundo o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), em 2023 nasceram cerca de 2,8 milhões de bebês no Brasil, e estima-se que 287 casos de AME tenham sido registrados. “Pela primeira vez, o SUS oferecerá uma terapia gênica inovadora para tratar essas crianças. Com isso, o Brasil entra para o seleto grupo de seis países que garantem esse tratamento na rede pública. Esse acordo inédito transformará a vida de muitas famílias”, afirmou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha.
O que é a AME?
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença neuromuscular degenerativa que compromete a produção da proteína SMN, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. A deficiência dessa proteína causa fraqueza, atrofia e paralisia muscular progressiva. A incidência mundial é de aproximadamente um caso a cada 10 mil nascimentos.
A forma mais grave, AME tipo 1, é a principal causa de morte por doenças monogenéticas. O Zolgensma foi aprovado pela Anvisa em 2020 para tratar pacientes pediátricos com essa condição.
Como o medicamento funciona?
O Zolgensma é uma terapia gênica que introduz uma cópia funcional do gene SMN1 nos pacientes, permitindo que o corpo volte a produzir a proteína essencial para os neurônios motores, ajudando a restaurar suas funções.
Quem pode receber o tratamento pelo SUS?
A Anvisa aprovou a terapia para crianças de até 2 anos com AME tipo 1 e mutações específicas. No SUS, o tratamento será disponibilizado para bebês de até 6 meses, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
Quantas doses são necessárias?
Os estudos demonstram que uma única infusão do Zolgensma é capaz de aumentar a taxa de sobrevivência e reduzir a necessidade de ventilação permanente, além de contribuir para o desenvolvimento motor das crianças.
Como será a distribuição no SUS?
A partir da próxima semana, exames preparatórios poderão ser realizados nos 28 centros de referência espalhados por 18 estados brasileiros. O Ministério da Saúde publicará um protocolo para guiar o tratamento e estabelecerá um comitê para acompanhar os pacientes por um período de cinco anos.
Como será feito o pagamento pelo governo?
O acordo prevê que o pagamento pelo Zolgensma será feito em etapas, conforme os resultados do tratamento:
- 40% no momento da infusão;
- 20% após 24 meses, se a criança conseguir sustentar a cabeça;
- 20% após 36 meses, se a criança conseguir sentar sem apoio por pelo menos 10 segundos;
- 20% após 48 meses, se os ganhos motores forem mantidos;
- O pagamento será interrompido em caso de óbito ou se a doença evoluir para dependência permanente de ventilação mecânica.
Para pacientes que não se encaixam nos critérios do Zolgensma, o SUS oferece os medicamentos nusinersena e risdiplam, de uso contínuo, para o tratamento dos tipos 1 e 2 da AME.
A inclusão do Zolgensma na rede pública representa um avanço histórico no tratamento da AME e renova a esperança de muitas famílias que lutam contra essa doença rara.
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