EUA aprovam terapia genética inédita que pode devolver a audição a crianças com doença rara

Tratamento inovador atua diretamente no gene responsável pela transmissão do som e já mostrou melhora em até 80% dos pacientes em testes clínicos

Por Paloma de Sá |GNEWSUSA

As autoridades de saúde dos Estados Unidos aprovaram a primeira terapia genética voltada ao tratamento de uma forma rara de perda auditiva hereditária, marcando um avanço significativo na medicina de precisão. O tratamento, desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals, é direcionado a pacientes com mutações no gene OTOF, responsável por um tipo específico de surdez congênita severa.

A nova terapia, conhecida como Otarmeni é administrada por meio de uma única injeção diretamente no ouvido interno. O procedimento é realizado por um cirurgião especializado e tem como objetivo restaurar a função da proteína otoferlina, essencial para a transmissão de sinais sonoros do ouvido para o cérebro.

Avanço científico e impacto clínico

A aprovação representa um marco no campo da terapia genética, especialmente no tratamento de condições sensoriais. Estima-se que entre duas e três a cada mil crianças nasçam com algum grau de perda auditiva nos Estados Unidos, sendo que mais da metade dos casos precoces têm origem genética.

O tipo específico tratado pelo Otarmeni é raro, afetando cerca de 50 recém-nascidos por ano no país. Ainda assim, especialistas destacam que o sucesso dessa abordagem abre caminho para o desenvolvimento de terapias semelhantes para outras formas de surdez genética.

Resultados promissores nos testes

Os dados clínicos que embasaram a aprovação são considerados altamente positivos. Em estudos conduzidos com 20 pacientes, com idades entre 10 meses e 16 anos, aproximadamente 80% apresentaram melhora significativa na capacidade auditiva poucos meses após a aplicação.

Em alguns casos, crianças que antes não reagiam a estímulos sonoros passaram a responder à fala, música e ruídos do ambiente. Relatos de familiares indicam mudanças rápidas no desenvolvimento cognitivo e social dos pacientes após o tratamento.

Acesso e custo do tratamento

Apesar do potencial revolucionário, o custo da terapia é elevado e pode chegar à casa dos milhões de dólares por paciente, um padrão comum em terapias genéticas de última geração. A Regeneron Pharmaceuticals informou, no entanto, que pretende disponibilizar o tratamento gratuitamente para pacientes elegíveis nos Estados Unidos, ao menos em uma fase inicial.

Especialistas avaliam que o modelo de acesso será um dos principais desafios nos próximos anos, especialmente para a ampliação do uso em outros países.

Perspectivas futuras

A aprovação do Otarmeni reforça o papel crescente da medicina personalizada no tratamento de doenças raras. Pesquisadores acreditam que novas terapias genéticas voltadas ao sistema auditivo já estão em desenvolvimento, com potencial para beneficiar um número maior de pacientes.

Para médicos e cientistas, o avanço vai além da audição: trata-se de uma prova concreta de que intervenções genéticas podem corrigir diretamente a causa de determinadas doenças e não apenas tratar seus sintomas.