Brasil implementa estratégia inédita para garantir acesso ao medicamento Zolgensma pelo SUS

Acordo entre Ministério da Saúde e Novartis viabiliza tratamento para Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1.

Por Paloma de Sá |GNEWSUSA

O Ministério da Saúde anunciou uma medida inovadora para viabilizar a oferta do medicamento Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS). Utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, o remédio, um dos mais caros do mundo, será disponibilizado por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco, assinado com a farmacêutica Novartis na última quinta-feira (20). O modelo adotado condiciona o pagamento ao desempenho da terapia nos pacientes, garantindo que o governo só realize o pagamento integral caso o tratamento apresente resultados positivos.

Com esse acordo, o Brasil se torna um dos seis países no mundo a oferecer essa terapia gênica no sistema público de saúde. O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância dessa iniciativa:

“Pela primeira vez, o SUS vai oferecer essa terapia inovadora para o tratamento dessas crianças. Esse acordo inédito vai transformar a vida das famílias afetadas pela AME.”

O que é a Atrofia Muscular Espinhal (AME)?

A AME é uma doença genética rara e degenerativa, que interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Essa deficiência compromete movimentos vitais como respirar, engolir e se mover. Sem tratamento, crianças com AME tipo 1 têm alta probabilidade de falecer antes dos dois anos de idade.

Como o Zolgensma será ofertado pelo SUS?

A partir da próxima semana, 28 centros de referência em 18 estados estarão preparados para iniciar a infusão do Zolgensma em bebês com até seis meses de idade e que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. O protocolo de atendimento será publicado nos próximos dias, e um comitê especializado acompanhará os resultados dos pacientes por cinco anos.

Os estados contemplados incluem São Paulo, Rio de Janeiro, Minas Gerais, Bahia, Rio Grande do Sul, Ceará, entre outros.

Pagamento vinculado ao desempenho do tratamento

O modelo adotado pelo Ministério da Saúde prevê o pagamento do medicamento em etapas, conforme a evolução do paciente:

40% no momento da infusão;
20% após 24 meses, se o bebê demonstrar controle da nuca;
20% após 36 meses, caso consiga sentar sem apoio por 10 segundos;
20% após 48 meses, se os avanços motores forem mantidos.

Caso haja óbito ou progressão da doença para dependência total de ventilação mecânica, os pagamentos serão interrompidos.

Avanço para doenças raras no Brasil

O Zolgensma se junta a outros dois medicamentos já disponíveis no SUS para o tratamento da AME: nusinersena e risdiplam, que são de uso contínuo. Nos últimos quatro anos, o governo investiu cerca de R$ 1 bilhão para atender pacientes com AME, inclusive via demandas judiciais.

A chegada da terapia gênica reforça a capacidade do SUS de incorporar tratamentos de alta complexidade para doenças raras, beneficiando milhares de famílias brasileiras e oferecendo novas perspectivas para crianças diagnosticadas com AME.