FDA discute como celulares, sensores e inteligência artificial podem mudar os ensaios clínicos

Workshop realizado nesta quinta-feira nos Estados Unidos reúne especialistas para definir critérios estatísticos capazes de transformar dados coletados por tecnologias digitais em evidências confiáveis para aprovar medicamentos

Por Paloma de Sá |GNEWSUSA

A forma como novos medicamentos são testados pode estar entrando em uma nova fase. Nesta quinta-feira (27), a Food and Drug Administration (FDA) promove, nos Estados Unidos, um workshop público e gratuito dedicado a discutir como dados obtidos por dispositivos digitais podem ser transformados em evidências clínicas confiáveis para avaliar medicamentos e produtos biológicos.

O encontro, realizado virtualmente das 9h30 às 15h45, no horário do leste dos Estados Unidos, é convocado pelo Duke-Margolis Institute for Health Policy em parceria com a FDA e concentra-se em um tema que pode ganhar cada vez mais espaço na pesquisa médica: os desfechos derivados digitalmente, ou seja, resultados clínicos obtidos a partir de informações coletadas por tecnologias digitais de saúde.

Na prática, a discussão envolve uma transformação importante: em vez de depender exclusivamente de consultas presenciais, exames realizados em determinados momentos ou avaliações feitas dentro de hospitais e centros de pesquisa, os ensaios clínicos podem passar a incorporar informações coletadas de forma contínua por sensores, dispositivos vestíveis, aplicativos, plataformas digitais e outros sistemas tecnológicos.

A FDA afirma que essas tecnologias podem permitir a coleta de informações diretamente dos participantes, inclusive em suas próprias casas e fora dos centros tradicionais de pesquisa.

O objetivo do debate, entretanto, não é simplesmente colocar mais tecnologia nos estudos. O principal desafio é determinar quando um dado produzido por uma tecnologia digital é suficientemente confiável, relevante e validado para ser usado como evidência científica na avaliação de um tratamento.

O que são os desfechos derivados digitalmente?

O conceito pode parecer complexo, mas a ideia é relativamente simples.

Um desfecho clínico é uma medida usada em uma pesquisa para verificar se um tratamento produziu determinado efeito. Pode ser a redução de sintomas, a melhora de uma função, a ocorrência de um evento clínico ou outro resultado considerado relevante para avaliar a eficácia ou a segurança de uma intervenção.

Quando esse resultado é obtido ou calculado a partir de dados coletados por uma tecnologia digital, a FDA utiliza o conceito de Digitally Derived Measure (DDM), ou medida derivada digitalmente.

Um sensor pode, por exemplo, registrar continuamente determinado parâmetro fisiológico. Um aplicativo pode coletar informações sobre sintomas ou atividades. Um dispositivo vestível pode produzir dados relacionados a movimento, sono ou outros aspectos da saúde.

Essas informações podem posteriormente ser processadas por métodos estatísticos e algoritmos para gerar uma medida utilizada na pesquisa clínica.

A própria FDA publicou recentemente um documento específico sobre o desenvolvimento e o uso dessas medidas. Segundo a agência, tecnologias digitais de saúde, inclusive aquelas que utilizam inteligência artificial, têm potencial para capturar informações sobre a saúde de uma pessoa continuamente e em tempo real, fora do ambiente tradicional de atendimento médico.

Não basta ter um sensor

Um dos pontos centrais da discussão é que a existência de uma tecnologia capaz de medir alguma coisa não significa automaticamente que aquele dado possa ser utilizado como desfecho de um ensaio clínico.

A FDA destaca que uma tecnologia digital utilizada para gerar uma medida em uma investigação clínica precisa ser verificada e validada para a finalidade pretendida.

Isso significa demonstrar, entre outros aspectos, que o dispositivo funciona adequadamente, que os participantes conseguem utilizá-lo corretamente e que os dados produzidos são suficientemente confiáveis para responder à pergunta científica do estudo.

Há ainda outra questão fundamental: o que está sendo medido precisa ser clinicamente relevante.

Uma tecnologia pode produzir milhares ou milhões de informações extremamente precisas. Mas, se a alteração detectada não tiver relação comprovada com aquilo que realmente importa para o paciente, o dado pode ter pouco valor para demonstrar que um medicamento funciona.

Por isso, a FDA defende que o desenvolvimento dessas medidas considere também pacientes, cuidadores e profissionais de saúde, para avaliar se aquilo que está sendo medido representa algo significativo na vida real.

Por que a estatística é tão importante?

É justamente nesse ponto que entra o tema central do workshop desta quinta-feira.

Não basta coletar dados continuamente. Os pesquisadores precisam saber como analisar essas informações, como lidar com dados ausentes, como definir os períodos de avaliação e como demonstrar estatisticamente que uma diferença observada entre grupos realmente está relacionada ao tratamento.

Imagine um estudo em que milhares de participantes utilizem sensores durante meses. Um participante pode retirar o dispositivo por algumas horas. Outro pode apresentar falha de transmissão. Um terceiro pode trocar de aparelho. Um quarto pode ter períodos sem conexão.

Todos esses acontecimentos podem alterar o conjunto de dados.

Além disso, uma medição realizada a cada minuto gera uma quantidade de informação muito maior do que aquela normalmente produzida por uma consulta médica periódica. Isso cria novas oportunidades, mas também novos desafios metodológicos.

O workshop da FDA foi estruturado justamente para discutir considerações estatísticas relacionadas aos desfechos derivados digitalmente e caminhos para fortalecer padrões de dados e métodos analíticos inovadores.

A FDA quer ampliar o uso de tecnologias digitais nos medicamentos

A discussão desta quinta-feira faz parte de um movimento mais amplo da agência americana para incorporar tecnologias digitais ao desenvolvimento de medicamentos.

A FDA informa que está avançando, no âmbito do PDUFA VII, iniciativas relacionadas ao uso de tecnologias digitais de saúde no desenvolvimento de medicamentos e na revisão regulatória.

DHT é a sigla em inglês para Digital Health Technologies, ou tecnologias digitais de saúde.

Nesse grupo podem entrar diferentes tipos de soluções capazes de produzir informações úteis para pesquisas médicas. A própria FDA cita tecnologias portáteis que podem ser vestidas, implantadas, ingeridas ou utilizadas no ambiente e que permitem obter informações dos participantes fora dos locais tradicionais dos ensaios clínicos.

Isso abre espaço para uma mudança importante no desenho de pesquisas.

Em vez de observar o paciente apenas durante determinados momentos, pesquisadores podem ter acesso a informações obtidas durante sua rotina.

O potencial é particularmente relevante para condições em que os sintomas variam ao longo do dia ou para doenças nas quais mudanças pequenas e progressivas podem passar despercebidas durante uma consulta convencional.

O exemplo do monitoramento contínuo da glicose

Um dos assuntos que estarão em discussão é o documento técnico da FDA sobre dados de monitoramento contínuo de glicose, conhecido pela sigla CGM.

O documento, publicado em sua versão final em maio de 2026, apresenta especificações técnicas para a submissão de dados de monitoramento contínuo da glicose obtidos em ensaios clínicos destinados a apoiar aplicações regulatórias de medicamentos e produtos biológicos.

Os sistemas de CGM utilizam uma tecnologia digital capaz de coletar continuamente informações sobre os níveis de glicose no líquido intersticial.

Segundo a FDA, esses sistemas podem produzir medições praticamente em tempo real e informações sobre tendências da glicose ao longo do dia. Os dados podem ser registrados em diferentes níveis, desde informações granulares até conjuntos utilizados na análise final.

O documento também estabelece especificações para diferentes formas de dados produzidos pelos sistemas.

Isso é importante porque uma agência reguladora precisa conseguir receber, interpretar, comparar e analisar os dados de maneira padronizada.

Sem padrões, dois estudos poderiam utilizar tecnologias diferentes e apresentar os resultados de formas incompatíveis, dificultando a comparação e a avaliação regulatória.

O desafio dos dados em tempo real

Uma das maiores vantagens das tecnologias digitais é justamente uma das razões pelas quais elas também criam desafios estatísticos.

Um exame tradicional pode fornecer uma fotografia do estado de saúde de uma pessoa em determinado momento.

Um dispositivo digital pode fornecer uma sequência praticamente contínua de informações.

Essa diferença muda a natureza dos dados.

Em vez de algumas medições isoladas, os pesquisadores passam a lidar com séries temporais, diferentes frequências de medição, alterações ao longo do dia e possíveis lacunas.

A pergunta deixa de ser apenas “qual foi o resultado no momento da avaliação?” e passa a incluir questões como:

Como o parâmetro mudou ao longo do tempo?

Qual período deve ser considerado para determinar a resposta ao tratamento?

Qual variação é clinicamente importante?

Como diferenciar uma alteração causada pelo medicamento de uma oscilação natural do organismo?

Como tratar estatisticamente os períodos em que não houve coleta de dados?

Essas perguntas são fundamentais para evitar que a abundância de informações produza conclusões equivocadas.

Inteligência artificial também entra na discussão

A expansão dos desfechos digitais ocorre paralelamente ao crescimento do uso de inteligência artificial e métodos computacionais na pesquisa médica.

A FDA afirma que tecnologias digitais de saúde podem incluir soluções habilitadas por inteligência artificial e que essas ferramentas têm potencial para gerar medidas capazes de funcionar como avaliações de desfechos clínicos, biomarcadores ou componentes de desfechos formados por diferentes tipos de dados.

Mas a utilização de algoritmos também aumenta a necessidade de validação.

Um sistema automatizado pode identificar padrões que não seriam percebidos facilmente por uma análise convencional. Ao mesmo tempo, pesquisadores precisam demonstrar que o algoritmo produz resultados confiáveis, que o método é apropriado para a finalidade proposta e que possíveis fontes de erro foram identificadas.

Em outras palavras, a inteligência artificial pode aumentar a capacidade de analisar dados, mas não elimina a necessidade de comprovar cientificamente a qualidade desses dados.

O paciente pode ser a principal fonte de dados

Uma das mudanças mais importantes provocadas pelas tecnologias digitais é a possibilidade de aproximar o ensaio clínico da vida cotidiana.

A FDA destaca que dispositivos portáteis podem coletar informações remotamente, inclusive quando os participantes estão em casa ou longe dos centros de pesquisa.

Isso pode reduzir a dependência de avaliações exclusivamente presenciais e permitir que determinados aspectos da saúde sejam acompanhados com maior frequência.

Também pode ajudar a identificar alterações que ocorreriam entre uma consulta e outra.

Porém, existe um princípio que a FDA coloca no centro do desenvolvimento dessas medidas: o resultado precisa ser relevante para o paciente.

Um dado não se torna clinicamente importante simplesmente porque pode ser medido com grande precisão.

É necessário demonstrar que aquela informação representa uma mudança significativa na saúde, nos sintomas, na capacidade funcional ou em outro aspecto relevante para a pessoa.

Padronização pode acelerar o futuro dos ensaios clínicos

A discussão sobre padrões de dados é outro ponto estratégico.

Para que uma tecnologia digital seja utilizada em larga escala em pesquisas regulatórias, fabricantes, pesquisadores, desenvolvedores de softwares e órgãos reguladores precisam trabalhar com critérios que permitam compreender exatamente como os dados foram coletados, processados e analisados.

A FDA mantém uma série de recursos voltados à padronização dos dados de estudos clínicos. A agência explica que padrões são importantes para garantir que as informações sejam adequadas, úteis e capazes de sustentar uma revisão regulatória significativa.

O movimento não se restringe aos dispositivos digitais.

Em maio de 2026, a FDA também publicou a orientação final sobre o M11 Clinical Electronic Structured Harmonised Protocol, que busca estabelecer uma estrutura padronizada para informações de protocolos clínicos e facilitar o intercâmbio eletrônico desses dados entre pesquisadores, patrocinadores, órgãos reguladores e outras instituições.

O conjunto dessas iniciativas mostra uma tendência clara: a digitalização dos ensaios clínicos não depende apenas de novos dispositivos, mas também de novas estruturas para organizar, validar e interpretar os dados produzidos por eles.

O que pode mudar para os novos medicamentos?

Se as medidas derivadas digitalmente forem validadas e padronizadas, elas poderão modificar a maneira como determinados medicamentos são avaliados.

Ensaios clínicos poderão incorporar informações obtidas de forma mais contínua e em ambientes mais próximos da rotina dos participantes.

Isso pode ser particularmente útil para doenças nas quais os sintomas flutuam ou nas quais uma avaliação pontual não representa adequadamente a condição do paciente.

Também existe potencial para tornar determinados estudos mais sensíveis a mudanças pequenas, desde que essas alterações sejam comprovadamente relevantes do ponto de vista clínico.

Mas a FDA deixa claro que o caminho precisa ser baseado em evidências. A agência defende uma abordagem proporcional ao risco, na qual a quantidade e o tipo de evidência exigidos sejam compatíveis com a finalidade da medida digital.

Uma nova disputa: mais dados ou melhores dados?

O avanço das tecnologias digitais cria uma possibilidade que até pouco tempo atrás parecia distante: acompanhar determinados aspectos da saúde praticamente em tempo real.

Mas o desafio para a medicina regulatória não será simplesmente produzir mais dados.

Será descobrir quais dados realmente ajudam a responder se um tratamento funciona.

Essa distinção é fundamental.

Um relógio inteligente pode registrar milhares de informações. Um sensor pode produzir medições continuamente. Um aplicativo pode reunir relatos de sintomas durante semanas. Um algoritmo pode encontrar padrões em enormes bases de dados.

Nada disso, isoladamente, garante uma evidência clínica válida.

Para chegar a esse ponto, será necessário demonstrar que a tecnologia mede aquilo que deveria medir, que os dados são confiáveis, que os métodos estatísticos são apropriados e que o resultado representa algo importante para os pacientes.

É justamente nessa fronteira entre tecnologia, estatística e medicina que a FDA concentra a discussão desta quinta-feira.

O workshop não significa que todos os dados produzidos por dispositivos digitais passarão automaticamente a ser aceitos em processos de aprovação de medicamentos. A importância do encontro está em outro lugar: estabelecer princípios que possam tornar essas novas formas de evidência mais confiáveis e úteis para a pesquisa clínica.

O futuro dos ensaios clínicos pode, portanto, ser menos dependente de fotografias isoladas da saúde e mais baseado em informações coletadas ao longo da vida cotidiana.

Para a FDA, o desafio agora é garantir que essa revolução digital produza não apenas mais informação, mas evidência científica capaz de sustentar decisões que afetam a segurança e a saúde de milhões de pessoas.