FDA aprova novo tratamento para leucemia e amplia opções para pacientes nos EUA

Pirtobrutinib passa a ser uma alternativa de primeira linha para adultos com leucemia linfocítica crônica e linfoma linfocítico pequeno que não apresentam deleção 17p

Por Paloma de Sá | GNEWSUSA

A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, aprovou uma nova indicação para o pirtobrutinib, medicamento comercializado como Jaypirca, permitindo seu uso como tratamento inicial para determinados adultos com leucemia linfocítica crônica (CLL) ou linfoma linfocítico pequeno (SLL). A decisão, anunciada em 2 de outubro, é válida para pacientes que ainda não haviam recebido tratamento e que não apresentam deleção conhecida do cromossomo 17p.

A decisão amplia o papel do medicamento no tratamento dessas doenças e coloca o pirtobrutinib como uma nova opção para pacientes que estão iniciando a terapia. A aprovação foi baseada nos resultados do estudo clínico de fase 3 BRUIN CLL-313, que comparou o medicamento com a combinação de bendamustina e rituximabe.

O que é a doença tratada pelo novo medicamento?

A leucemia linfocítica crônica, conhecida pela sigla CLL, é um câncer do sangue que afeta principalmente os linfócitos, um tipo de glóbulo branco envolvido no funcionamento do sistema imunológico.

O SLL, por sua vez, é uma doença intimamente relacionada. A diferença está principalmente no local onde as células cancerosas são encontradas: na CLL, elas aparecem principalmente no sangue e na medula óssea; no SLL, a doença se manifesta predominantemente nos gânglios linfáticos.

São doenças que geralmente apresentam evolução mais lenta do que algumas outras formas de leucemia, mas podem exigir tratamento quando começam a causar sintomas, apresentar progressão ou representar maior risco para o paciente.

O que muda com a aprovação?

A principal novidade é que o pirtobrutinib agora pode ser utilizado antes de outros tratamentos, em pacientes que atendam aos critérios estabelecidos pela FDA.

O medicamento é um inibidor não covalente da tirosina quinase de Bruton (BTK). Em termos simples, ele atua bloqueando uma proteína importante para a sobrevivência e a multiplicação das células B, que são justamente as células envolvidas na CLL e no SLL.

Diferentemente de alguns medicamentos da mesma classe, o pirtobrutinib se liga à BTK de maneira não covalente e reversível. O medicamento já tinha autorização da FDA para determinados pacientes com CLL/SLL que haviam recebido tratamentos anteriores. Em dezembro de 2025, a agência concedeu aprovação tradicional para pacientes com doença recidivada ou refratária que já haviam sido tratados com um inibidor covalente de BTK.

Agora, a nova decisão leva o medicamento para uma etapa mais precoce do tratamento.

Estudo mostrou maior controle da doença

A aprovação foi sustentada pelos resultados do estudo BRUIN CLL-313, que acompanhou 282 pacientes com CLL ou SLL anteriormente não tratados e sem deleção 17p.

Os participantes foram divididos em dois grupos. Um recebeu pirtobrutinib continuamente até a progressão da doença ou até que o tratamento deixasse de ser tolerável. O outro recebeu bendamustina associada a rituximabe durante seis ciclos.

Após acompanhamento mediano de aproximadamente 28 meses, a mediana de sobrevida livre de progressão não havia sido alcançada entre os pacientes tratados com pirtobrutinib. No grupo que recebeu bendamustina e rituximabe, a mediana foi de 33,5 meses.

A medida é importante porque a sobrevida livre de progressão indica por quanto tempo os pacientes permanecem sem que a doença avance ou sem que ocorra morte por qualquer causa.

O risco de progressão da doença ou morte foi aproximadamente 80% menor no grupo que recebeu pirtobrutinib, segundo a análise apresentada à FDA.

94% dos pacientes tiveram resposta

Outro resultado que chamou atenção foi a taxa de resposta ao tratamento.

No estudo, 94% dos pacientes tratados com pirtobrutinib apresentaram resposta, contra aproximadamente 81% entre aqueles que receberam bendamustina e rituximabe.

Isso não significa que 94% dos pacientes tenham sido curados. Em oncologia, uma resposta ao tratamento significa que a doença apresentou redução ou controle de acordo com critérios definidos pelos pesquisadores.

Também houve diferença no tipo de resposta. No grupo do pirtobrutinib, cerca de 13% apresentaram resposta completa e 81% resposta parcial. No grupo de comparação, as taxas foram aproximadamente 21% e 60%, respectivamente.

Quem pode receber o medicamento?

A nova indicação não vale para todos os pacientes com leucemia.

A FDA autorizou o pirtobrutinib para adultos com CLL ou SLL anteriormente não tratados e sem deleção conhecida do cromossomo 17p. Por isso, antes de definir a terapia, o médico precisa avaliar as características específicas da doença de cada paciente, incluindo alterações genéticas e outros fatores clínicos.

A deleção 17p é uma alteração genética na qual uma parte do cromossomo 17 está ausente. Ela está associada a características de maior risco em determinados pacientes com CLL/SLL e influencia as decisões terapêuticas.

Portanto, a aprovação não significa que o pirtobrutinib substituirá todos os tratamentos existentes. A escolha da terapia continua dependendo do perfil da doença, idade, condições de saúde, medicamentos utilizados e avaliação do hematologista.

Como o tratamento é administrado?

Para a nova indicação, a dose recomendada pela FDA é de 200 miligramas uma vez ao dia, por via oral. O tratamento deve continuar até que a doença progrida ou que os efeitos adversos tornem necessário interrompê-lo.

Essa característica também diferencia a estratégia estudada da quimioimunoterapia utilizada como comparação no ensaio clínico, que foi administrada em seis ciclos.

Quais são os efeitos colaterais?

Apesar dos resultados positivos, o medicamento não é isento de riscos.

Entre as reações adversas não laboratoriais mais frequentes observadas no estudo estavam infecções das vias respiratórias superiores, erupções cutâneas e Covid-19. A FDA também aponta riscos importantes relacionados a infecções, sangramento, redução das células do sangue, alterações do ritmo cardíaco, surgimento de outros cânceres, toxicidade hepática e riscos ao feto durante a gravidez.

Por isso, a aprovação não deve ser interpretada como indicação de que o medicamento seja adequado para qualquer pessoa com CLL ou SLL. A decisão sobre iniciar, manter ou interromper o tratamento deve ser individualizada pelo especialista.

Por que a aprovação é importante?

A decisão da FDA representa uma ampliação das possibilidades de tratamento para pacientes que estão enfrentando o diagnóstico pela primeira vez.

O principal destaque está no fato de que um medicamento oral direcionado a uma proteína específica das células B passa a poder ser utilizado desde o início do tratamento em uma parcela dos pacientes, em vez de ficar restrito a fases posteriores da doença.

Os resultados do BRUIN CLL-313 publicados no Journal of Clinical Oncology mostraram vantagem significativa do pirtobrutinib sobre bendamustina e rituximabe na manutenção do controle da doença. Aos 24 meses, a sobrevida livre de progressão foi de 93,4% no grupo do pirtobrutinib, contra 70,7% no grupo que recebeu bendamustina e rituximabe.

Para os pacientes, isso significa que existe agora mais uma alternativa terapêutica a ser considerada logo no início da jornada contra a doença.

A aprovação, entretanto, não representa uma cura para a leucemia linfocítica crônica. O que muda é o número de ferramentas disponíveis para os médicos controlar a doença e, potencialmente, prolongar o período em que ela permanece sem progressão.

A nova indicação reforça uma tendência da oncologia moderna: utilizar tratamentos cada vez mais direcionados às características biológicas do câncer, buscando controlar a doença com estratégias diferentes da quimioterapia tradicional.

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