Aprovação do Ultomiris® elimina exigência de tratamento prévio e passa a atender pacientes pediátricos a partir de 5 kg
Por Paloma de Sá | GNEWSUSA
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária aprovou nesta segunda-feira (6) a ampliação de uso do medicamento biológico Ultomiris® (ravulizumabe) para o tratamento da síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa), uma doença rara e potencialmente fatal. A decisão autoriza a utilização do fármaco em crianças com peso a partir de 5 quilos e elimina a obrigatoriedade de tratamento prévio com outro medicamento da mesma classe, o que deve acelerar o início da terapia e ampliar o acesso a pacientes em estado crítico.
A medida representa um avanço significativo no tratamento da SHUa no Brasil, especialmente para o público pediátrico, que figura entre os mais vulneráveis à doença. Até então, o uso do ravulizumabe estava condicionado a critérios mais restritivos, incluindo a necessidade de uso prévio do eculizumabe — exigência que agora deixa de existir.
A síndrome hemolítico-urêmica atípica é caracterizada por uma condição grave chamada microangiopatia trombótica, na qual pequenos coágulos se formam nos vasos sanguíneos, comprometendo a circulação e podendo levar à falência de órgãos, principalmente dos rins. Sem tratamento adequado, a doença pode evoluir rapidamente para quadros fatais.
Dados do registro nacional conduzido pela Sociedade Brasileira de Nefrologia apontam que, entre 2017 e 2020, ao menos 75 casos foram identificados no país. A incidência é mais elevada em crianças menores de cinco anos e em idosos acima de 65, grupos mais suscetíveis a infecções que podem desencadear a síndrome.
Como o medicamento atua
O Ultomiris® (ravulizumabe) atua diretamente no sistema imunológico ao se ligar à proteína C5, bloqueando sua ativação. Esse mecanismo impede a formação do chamado complexo de ataque à membrana, responsável pelos danos às células e tecidos observados na SHUa.
Estudos clínicos analisados pela Anvisa demonstraram que o medicamento promove inibição completa do sistema complemento, com exposição sistêmica adequada inclusive em crianças. Os resultados indicam melhora rápida e sustentada nos parâmetros hematológicos e na função renal dos pacientes tratados.
Outro ponto relevante é que o início precoce do tratamento com ravulizumabe mostrou eficácia mesmo sem a necessidade de terapia anterior com eculizumabe, reforçando a decisão da Agência de retirar essa exigência.
Segurança e análise prioritária
Segundo a Anvisa, o perfil de segurança do medicamento foi considerado consistente com os dados já conhecidos, sem identificação de novos riscos relevantes. A ampliação de uso foi analisada em regime prioritário, conforme previsto na RDC 1.001/2025, que estabelece critérios para avaliação acelerada de medicamentos destinados a doenças graves ou com impacto significativo na saúde pública.
A priorização levou em conta tanto a gravidade da SHUa quanto a necessidade urgente de ampliar opções terapêuticas para crianças, que muitas vezes enfrentam limitações no acesso a tratamentos adequados.
Impacto para pacientes e sistema de saúde
A decisão da Anvisa deve ter impacto direto na prática clínica, permitindo que médicos iniciem o tratamento de forma mais rápida e eficaz, sem etapas intermediárias que poderiam atrasar a recuperação do paciente.
Especialistas avaliam que a ampliação do uso do ravulizumabe pode contribuir para:
- Redução de complicações graves, como insuficiência renal
- Diminuição da necessidade de terapias mais invasivas, como diálise
- Melhora na qualidade de vida dos pacientes
- Maior previsibilidade no manejo da doença
Avanço no tratamento de doenças raras
A aprovação reforça o movimento de ampliação do acesso a terapias inovadoras no Brasil, especialmente no campo das doenças raras, que historicamente enfrentam desafios relacionados ao diagnóstico, tratamento e disponibilidade de medicamentos.
Com a nova indicação, o país dá um passo importante na incorporação de tecnologias modernas no cuidado de pacientes vulneráveis, alinhando-se às práticas internacionais e fortalecendo a resposta do sistema de saúde a condições complexas e de alta gravidade.
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